Sichelzellanämie: Wenn bezahlbare Gen-Therapie sabotiert wird

Patrick Girondi und San Rocco Therapeutics

Patrick Girondi ist der Gründer von San Rocco Therapeutics (SRT). Er entwickelte eine Gentherapie für Sichelzellanämie (SCD) und Thalassämie, erbliche Blutkrankheiten, die Millionen Menschen betreffen, besonders Menschen afrikanischer, mediterraner und nahöstlicher Herkunft.

Girondis Therapie hatte nach seinen Angaben zwei entscheidende Vorteile gegenüber der Konkurrenz. Sie war 30% effizienter als das Konkurrenzprodukt und verursachte keine Fälle von Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom, Nebenwirkungen, die bei der Konkurrenz auftraten. Sein Preisziel lag bei 800.000 Dollar pro Patient.

Sichelzellanämie ist eine der ältesten bekannten genetischen Krankheiten der Menschheit. Die Mutation, die sie verursacht, bietet heterozygoten Trägern einen evolutionären Vorteil gegen Malaria, weshalb sie in Regionen mit hoher Malariabelastung über Jahrhunderte stabil blieb. Homozygote Träger jedoch leiden unter einer Krankheit, die rote Blutkörperchen unter Sauerstoffmangel in eine starre Sichelform zwingt. Diese verformten Zellen verklumpen, blockieren Kapillaren und verursachen ischämische Krisen, die mit extremen Schmerzen, Organschäden und einer deutlich verkürzten Lebenserwartung einhergehen. Schätzungen zufolge sterben weltweit jährlich Hunderttausende an den Folgen, die meisten davon in Subsahara-Afrika, aber auch in den USA leben etwa 100.000 Betroffene. Eine kurative Therapie wäre nicht nur ein medizinischer Durchbruch, sondern eine demografische Notwendigkeit.

Die Konkurrenz: Bluebird Bio

Bluebird Bio brachte ein Konkurrenzprodukt namens Lyfgenia auf den Markt. Die FDA zugelassen zu einem Preis von 3.100.000 Dollar pro Patient, fast das Vierfache von Girondis Preisziel.

Bluebird-behandelte Patienten erlitten Fälle von Leukämie und myelodysplastischem Syndrom. Girondi sagt, dass seine Patienten keine solchen Nebenwirkungen hatten.

Der angebliche Patentdiebstahl

Laut Gerichtsakten war Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) ursprünglich ein Partner von SRT. MSK schloss dann eine geheime Vereinbarung mit Bluebird Bio, ohne Girondis Wissen. Girondis Patent wurde daraufhin illegal an Bluebird verkauft, im Austausch für Finanzierung von Agios Pharma durch Third Rock Ventures.

Die Vereinbarung riggte den Markt zugunsten von Bluebird, auf Kosten von SRT. Bluebird brachte Lyfgenia auf den Markt, ein Produkt, das Girondi als "schlechte Imitation" seiner ersten Generation bezeichnet.

Die Folgen für Bluebird

Seit SRTs Klage 2017 fiel Bluebird von einem Wert von 11,8 Milliarden Dollar auf etwa 30 Millionen Dollar. Das Unternehmen wird Berichten zufolge aktiv nach einem Käufer gesucht, um vor dem Bankrott gerettet zu werden. Ein mit Bluebird verbundenes Unternehmen (2Seventy Bio) wurde von BMS für 5 Dollar pro Aktie gekauft, nach einem Höchststand von 40 Dollar.

Nick Leschly

Girondi identifiziert Nick Leschly als zentralen Akteur. Leschly wird beschuldigt, die Gentherapie um ein Jahrzehnt zurückgeworfen, die Hoffnung von Patienten demoliert, Bluebird Bio und 2Seventy Bio zerstört und 4 Milliarden Dollar an Investorengeldern vernichtet zu haben. Dabei habe er über 130 Millionen Dollar persönlich eingenommen, größtenteils durch Insider-Trading.

Dieser Fall zeigt eine vierte Variante der Systemlogik. Bei Hepatitis C existiert eine Heilung, die aber zu teuer ist. Bei Strophanthus wurde eine Heilung aus dem Markt gedrängt. Bei Fenbendazol und Ivermectin wird eine Heilung nie erforscht. Bei Sichelzellanämie wird eine Heilung aktiv sabotiert.

Die Mechanismen eskalieren: von Preisbarriere über Paradigma-Ausschluss und Unterfinanzierung bis zu Patentdiebstahl und Marktrigging.

Das Patentsystem ist dabei nicht neutral. Es belohnt nicht die beste Therapie, sondern diejenige, die sich am besten in Eigentum verwandeln lässt. Eine Gentherapie, die ein bestehendes Verfahren adaptiert und günstiger produziert, ist patentrechtlich schwerer zu schützen als eine Neuentwicklung mit neuem Vektor, neuem Protokoll und neuem Markennamen. Der Anreiz läuft also in die falsche Richtung: Je teurer, je neuer, je proprietärer eine Therapie ist, desto besser lässt sie sich im aktuellen System verteidigen. Eine bezahlbare Alternative wird nicht als Konkurrenz begrüßt, sondern als Bedrohung des eigenen Margenmodells.

Girondi formuliert es so: *"Big Pharma und die Mafia betreiben Gewaltverbrechen für Profit, sich auf eine strikte kriminelle Struktur verlassend, um die Bosse vor Strafe zu schützen. Um ihre Racketeering-Operation zu schützen, hat die Pharmaindustrie in zwanzig Jahren über vier Milliarden Dollar an Bestechungsgelder an unsere Regierungsbeamten gezahlt."*

Das ist eine starke Aussage. Aber die Gerichtsakten, die Patentverläufe und die Preisunterschiede sind dokumentiert.

Die bezahlbarere, sicherere, effizientere Therapie ist blockiert. Die teurere, riskantere, weniger effiziente Therapie ist zugelassen.

Girondi hat ein Interesse, er ist der Kläger. Bluebird und MSK bestreiten die Vorwürfe. Die Gerichtsakten zeigen eine Seite der Geschichte. Es ist möglich, dass Girondis Therapie nicht so überlegen ist, wie er behauptet.

Aber der Preisunterschied ist real: 800.000 Dollar vs 3.100.000 Dollar. Und die Leukämie-Fälle bei Bluebird-Patienten sind dokumentiert. Und die geheime Vereinbarung zwischen MSK und Bluebird ist in den Gerichtsakten beschrieben.

Der faire Einwand lautet: Auch wenn man Girondis Darstellung mit Vorsicht liest, bleibt die Struktur sichtbar. Ein System, in dem ein Patent für eine bezahlbare Therapie an den Konkurrenten mit dem teureren Produkt verkauft werden kann, ist ein System, das bezahlbare Therapien bestraft.

Der Sichelzellanämie-Fall ist der extremste in dieser Serie, weil er nicht nur strukturelle Ignoranz zeigt, sondern aktive Manipulation. Ein Partner (MSK) verrät den Erfinder und verkauft das Patent an den Konkurrenten. Der Konkurrent (Bluebird) bringt ein teureres, riskanteres Produkt auf den Markt. Die FDA zugelassen das teurere Produkt, während die bezahlbare Alternative blockiert bleibt. Patienten sterben, während der Rechtsstreit läuft.

Girondi hat HHS-Sekretär Robert F. Kennedy Jr. und U.S. Attorney General Pam Bondi um Untersuchung gebeten. Er wirft den rivalisierenden Pharmaunternehmen vor, Verschwörung, Sabotage, Betrug und Diebstahl geistigen Eigentums begangen zu haben.

Eine Gentherapie, die 800.000 Dollar kosten sollte, 30% effizienter war und keine Leukämie verursachte, wird blockiert. Eine Gentherapie, die 3,1 Millionen Dollar kostet, Leukämie verursacht und weniger effizient ist, wird zugelassen.

Das ist kein Marktversagen. Das ist ein Markt, der so designed ist, dass teure Therapien gewinnen, nicht bessere.

In zwanzig Jahren hat die Pharmaindustrie über vier Milliarden Dollar an Bestechungsgelder gezahlt. Das ist nicht eine Behauptung aus dem Internet. Das ist eine Zahl, die Girondi aus öffentlichen Justizakten zitiert.

Tausende Sichelzellanämie-Patienten warten. Manche sterben, während sie warten. Das ist kein Nebeneffekt. Das ist die Kosten-Nutzen-Rechnung eines Systems, das Krankheit profitabler findet als Heilung.

Diese sechsteilige Serie hat sechs Fälle untersucht, in denen das Gesundheitssystem billige, wirksame Heilmittel blockiert, ignoriert oder sabotiert hat. Goldman Sachs fragte offen, ob Heilen ein Geschäftsmodell ist. Bei Hepatitis C wurde eine Heilung, die 28 Dollar kostet, für 84.000 Dollar verkauft. Strophanthus, ein Herzmittel, das 93% der Herzinfarkte verhinderte, wurde verboten. Fenbendazol und Ivermectin, potenzielle Krebs-Heilmittel, werden nie erforscht, weil sie nicht patentierbar sind. Metformin, ein 4-Dollar-Medikament, hat denselben Mechanismus wie 5.000-Dollar-Biologika. Und bei Sichelzellanämie wurde eine bezahlbare Gentherapie sabotiert, damit eine teurere gewinnt.

In jedem Fall war das Heilmittel vorhanden. In jedem Fall war es billig oder unpatentierbar. In jedem Fall wurde es begraben, ignoriert oder sabotiert.

Nicht weil jemand Böses wollte. Sondern weil das System so funktioniert. Es kommt weniger darauf an, ob die Analysten recht haben. Entscheidender ist, ob wir ein System akzeptieren, in dem sie recht haben.

Wer die anderen Teile der Serie lesen möchte, findet hier die entsprechenden Beiträge: Teil 5: Metformin, das $4-Medikament ohne Studie und Teil 1: Goldman Sachs, ist Heilen ein Geschäftsmodell?. Wer die Editionen einordnen möchte, findet weitere Informationen unter Editionen einordnen. Eine Leseprobe steht ebenfalls zur Verfügung.